甲氨蝶呤可以起到抗肿瘤的功效，但患者服用后有可能会出现口腔溃疡以及恶心和呕吐等不良反应，也会导致白细胞下降，并会引起血尿和蛋白尿的发生。通常用于治疗各种急性白血病以及肺癌，还有乳腺癌的治疗，并能够对消化道癌和宫颈癌进行有效的控制，但不可以和乙醇药物在一起用。